Biotech-Aktien vor dem DatentestMorgan Stanley setzt auf Biotech-Moonshots: Argenx, Arrowhead, Incyte und Sana vor wichtigen Datentests

Biotech-Aktien gehören 2026 wieder zu den stärkeren Segmenten des US-Aktienmarktes. Laut einer am 23. September veröffentlichten Dow-Jones-Analyse hat der iShares Biotechnology ETF im Jahresverlauf knapp 23 % gewonnen. Beim SPDR S&P Biotech ETF sind es rund 30 %, beim S&P 500 rund 14 %.

Nach der Kursrally rücken nun klinische Daten in den Vordergrund. Die US-Investmentbank Morgan Stanley hat mehrere Biotech-Unternehmen identifiziert, bei denen die Erwartungen an einzelne Entwicklungsprogramme vergleichsweise niedrig sind. Ein Erfolg könnte zugleich erhebliche wirtschaftliche Auswirkungen haben. Die Analysten bezeichnen diese Szenarien, die ausdrücklich keine Prognose der wahrscheinlichsten Entwicklung darstellen, als "Moonshots".

Argenx, Arrowhead Pharmaceuticals, Incyte und Sana Biotechnology zeigen, wie unterschiedlich solche Chancen aussehen können. Die Spanne reicht von bereits vermarkteten Medikamenten mit Milliardenumsätzen und Phase-3-Programmen bis zu Zelltherapien, deren klinische Entwicklung gerade erst beginnt.

Argenx zeigt, wie aus einer Pipeline Milliardenumsatz entsteht

Argenx ISIN NL0010832176 WKN A11602 verfügt bereits über ein milliardenschweres Produktgeschäft. Das auf Immunologie spezialisierte Unternehmen erzielte im zweiten Quartal 2026 mit seinen Produkten einen Nettoumsatz von rund 1,5 Mrd. USD. Gegenüber dem Vorjahresquartal entspricht das einem Plus von 60 %. Wachstumstreiber bleibt VYVGART, ein Medikament, das zur Behandlung verschiedener Autoimmunerkrankungen entwickelt und bereits vermarktet wird.

Im August lieferte die Pipeline einen weiteren Erfolg. Die Phase-3-Studie ALKIVIA mit dem Wirkstoff Efgartigimod bei autoimmuner Myositis erreichte ihren primären Endpunkt. Bei dieser seltenen Gruppe von Erkrankungen greift das Immunsystem Muskelgewebe an, was Entzündungen und Muskelschwäche verursachen kann. Argenx arbeitet damit an zusätzlichen Einsatzgebieten für Efgartigimod, das bereits erhebliche Umsätze erzielt.

Der von Morgan Stanley hervorgehobene "Moonshot" liegt allerdings bei einem anderen Wirkstoff. Empasiprubart ist ein Antikörper gegen den Komplementfaktor C2. Er soll einen Teil des sogenannten Komplementsystems bremsen, das zur körpereigenen Immunabwehr gehört. Bei bestimmten Autoimmunerkrankungen kann dieses System jedoch auch zur Schädigung von Nerven beitragen. Untersucht wird der Wirkstoff unter anderem bei zwei seltenen chronischen Nervenerkrankungen: der multifokalen motorischen Neuropathie und der CIDP.

Für die zulassungsrelevante EMPASSION-Studie bei multifokaler motorischer Neuropathie (MMN) erwartet Argenx im vierten Quartal 2026 Topline-Daten, eine erste Zusammenfassung der wichtigsten Studienergebnisse. MMN ist eine seltene Erkrankung der motorischen Nerven, die fortschreitende Muskelschwäche verursachen kann. Weitere zulassungsrelevante Studien bei CIDP sollen in der zweiten Jahreshälfte 2027 Ergebnisse liefern. Bei CIDP wird die schützende Hülle peripherer Nerven durch chronische Entzündungen geschädigt.

Morgan Stanley konzentriert sich in seinem optimistischen Szenario vor allem auf das kommerzielle Potenzial von Empasiprubart. Für die CIDP-Indikation kalkulieren die Analysten für 2036 mit einem möglichen weltweiten Spitzenumsatz von 6,6 Mrd. USD. Gleichzeitig setzen sie die Erfolgswahrscheinlichkeit des Programms in ihrem Modell nur bei 50 % an.

Argenx verbindet damit zwei Seiten des aktuellen Biotech-Marktes. Das bestehende Geschäft zeigt bereits, dass sich erfolgreiche Immunologieprogramme in Milliardenumsätze überführen lassen. Bei Empasiprubart muss der klinische Nachweis für die nächste große Plattform erst erbracht werden.

Arrowhead bringt RNAi in neue Krankheitsfelder

Arrowhead Pharmaceuticals ISIN US04280A1007 WKN A2AGYB verfolgt einen anderen Ansatz. Das Unternehmen entwickelt RNA-Interferenz-Therapien (RNAi), mit denen gezielt die Produktion bestimmter Proteine reduziert werden soll.

Morgan Stanley hebt dabei ARO-MAPT hervor. ARO-MAPT soll die Aktivität des MAPT-Gens drosseln, das den Bauplan für das Tau-Protein enthält. Fehlgefaltete beziehungsweise pathologisch veränderte Tau-Proteine spielen bei Alzheimer und anderen Hirnerkrankungen eine zentrale Rolle. Arrowhead untersucht, ob sich die Produktion von Tau über RNAi reduzieren lässt. Das Programm befindet sich in einer frühen Phase-1/2a-Studie. Entsprechend groß bleibt die Distanz zwischen dem biologischen Konzept und einem möglichen zugelassenen Medikament.

Arrowheads aktuelle Entwicklung zeigt allerdings, dass die RNAi-Plattform bereits über reine Frühforschung hinausgeht. Mitte September veröffentlichte das Unternehmen erste klinische Daten zu ARO-DIMER-PA, einem experimentellen RNAi-Wirkstoff gegen gemischte Hyperlipidämie. Das ist eine Fettstoffwechselstörung, bei der sowohl das LDL-Cholesterin als auch die Triglyceride im Blut erhöht sind. Mit einem einzigen Molekül soll die Aktivität der Gene PCSK9 und APOC3 gezielt gedrosselt werden. Beide Gene liefern Baupläne für Proteine, die den Fettstoffwechsel beeinflussen. Niedrigere Spiegel von PCSK9 und APOC3 sollen dazu beitragen, schädliche Blutfette zu senken.

In der laufenden Phase-1/2a-Studie wurden nach einer Einzeldosis maximale mittlere Reduktionen des PCSK9-Serumspiegels von 72 % und des APOC3-Spiegels von 88 % beobachtet. Vereinfacht bedeutet das: Im Blut fanden sich deutlich weniger der beiden Proteine, deren Produktion der RNAi-Wirkstoff bremsen soll. Damit zeigte ARO-DIMER-PA zunächst den beabsichtigten biologischen Effekt. Ob daraus später ein klinischer Nutzen entsteht, lässt sich aus diesen frühen Zwischenergebnissen noch nicht ableiten.

Arrowhead verfügt gleichzeitig bereits über einen Zulassungserfolg in einem anderen Teil seiner Pipeline. Der Wirkstoff Plozasiran erhielt 2026 unter dem Namen REDEMPLO die Zulassung in der Europäischen Union. Zugelassen ist das Mittel ergänzend zu Ernährungsmaßnahmen zur Senkung der Triglyceride bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom. Bei dieser seltenen erblichen Fettstoffwechselstörung können die Triglyceridwerte extrem hoch ansteigen. Dadurch nimmt unter anderem das Risiko für akute Entzündungen der Bauchspeicheldrüse deutlich zu.

Die entscheidende Frage für die nächste Entwicklungsstufe lautet damit, wie breit sich RNAi über etablierte molekulare Zielstrukturen in der Leber hinaus einsetzen lässt. ARO-MAPT überträgt das Prinzip auf neurologische Erkrankungen. Dafür muss die Therapie das zentrale Nervensystem erreichen, das für RNAi-Wirkstoffe deutlich schwieriger zugänglich ist.

Incyte testet gezielte Therapie bei Bauchspeicheldrüsenkrebs

Incyte ISIN US45337C1027 WKN 896133 gehört wie Argenx bereits zu den kommerziell etablierten Unternehmen der Gruppe. Das Unternehmen erzielte im zweiten Quartal 2026 einen Gesamtumsatz von 1,67 Mrd. USD. Die Nettoproduktumsätze erreichten 1,49 Mrd. USD. Incyte erwartet allein in der zweiten Jahreshälfte zehn klinische Datenauswertungen, darunter Ergebnisse aus vier registrierungsrelevanten Studien.

Morgan Stanleys "Moonshot" betrifft INCB161734. Dieser experimentelle Wirkstoff hemmt gezielt KRAS G12D, eine mutierte Form des KRAS-Proteins. Sie treibt bei verschiedenen Tumoren das Zellwachstum an und spielt bei Bauchspeicheldrüsenkrebs eine wichtige Rolle.

Incyte untersucht INCB161734 inzwischen in einer Phase-3-Studie als Erstlinientherapie bei metastasiertem duktalem Adenokarzinom der Bauchspeicheldrüse mit KRAS-G12D-Mutation. Das ist die häufigste Form von Bauchspeicheldrüsenkrebs. Der Wirkstoff wird dabei in Kombination mit Standardchemotherapien gegen die alleinige Chemotherapie getestet.

Noch näher liegt ein wichtiger Datentermin. Vom 23. bis 27. Oktober findet in Madrid der ESMO-Kongress statt, eine große internationale Fachtagung für Krebsmedizin. Dort will Incyte Ergebnisse aus einer laufenden Phase-1-Studie präsentieren. Gezeigt werden Daten zur Kombination mit Standardchemotherapie als Erstlinientherapie bei metastasiertem Bauchspeicheldrüsenkrebs. Außerdem stellt Incyte Daten zur Kombination von INCB161734 mit Cetuximab bei fortgeschrittenem oder metastasiertem Darmkrebs vor. Cetuximab ist ein Antikörper-Medikament, das bestimmte Wachstumssignale von Krebszellen blockiert. Es wird bereits bei bestimmten Formen von Darmkrebs sowie Kopf-Hals-Krebs eingesetzt.

Morgan Stanley modelliert für das Programm in seinem optimistischen Szenario einen möglichen Spitzenumsatz von 800 Mio. USD. Entscheidend sind laut der Analyse vor allem Stärke und Dauer des Therapieansprechens. Hinzu kommt die Frage, ob sich INCB161734 zusammen mit der vorgesehenen Chemotherapie in ausreichender Dosis verträglich verabreichen lässt.

Die im Oktober vorgestellten Phase-1-Daten können dazu erste Hinweise liefern. Sie sollen unter anderem Aufschluss über Wirksamkeit und Verträglichkeit der Kombinationen geben. Für eine belastbare Aussage über einen späteren Zulassungserfolg oder das kommerzielle Potenzial ist diese frühe Studienphase allerdings noch nicht ausreichend.

Sana setzt auf insulinproduzierende Zellen ohne Immunsuppression

Sana Biotechnology ISIN US7995661045 WKN A2QNUE befindet sich bei der Entwicklung seiner wichtigsten Programme noch in einem früheren Stadium als die übrigen Unternehmen. Sana entwickelt Zell- und Gentherapien für Diabetes, Krebs und andere Erkrankungen, hat aber bislang kein Produkt kommerzialisiert.

Bei Typ-1-Diabetes verfolgt Sana ein besonders weitreichendes Ziel. SC451 besteht aus insulinproduzierenden Inselzellen, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen hergestellt werden. Dabei handelt es sich um ursprünglich ausgereifte Körperzellen, die im Labor in einen stammzellähnlichen Zustand zurückversetzt werden. Sie lassen sich anschließend wieder zu unterschiedlichen Zelltypen entwickeln. Die daraus gewonnenen Inselzellen sollen zudem so verändert werden, dass sie der Immunabwehr des Empfängers entgehen.

Das langfristige Ziel ist eine einmalige Behandlung, die eine dauerhafte normale Blutzuckerkontrolle ohne Insulintherapie und ohne chronische Immunsuppression ermöglicht. SC451 selbst befindet sich noch vor Beginn der klinischen Prüfung. Sana bereitet einen IND-Antrag bei der US-Arzneimittelbehörde FDA vor. Dies ist keine Arzneimittelzulassung, sondern eine regulatorische Voraussetzung dafür, neue Wirkstoffe oder Zelltherapien erstmals in einer klinischen Studie in den USA zu testen. Eine Phase-1/2-Studie könnte nach Unternehmensangaben noch 2026 beginnen.

Die wissenschaftliche Grundlage stützt sich bereits auf Daten aus einem verwandten Ansatz. Sana veröffentlichte im Juli Langzeitdaten zu UP421. Darin geht es um genetisch veränderte insulinproduzierende Inselzellen eines Spenders, die vom Immunsystem möglichst nicht abgestoßen werden sollen. Bei einem Patienten mit Typ-1-Diabetes waren die transplantierten Zellen auch nach 14 Monaten weiterhin funktionsfähig und produzierten Insulin. Der Patient erhielt dafür keine Immunsuppression. Weitere klinische Daten sollen am 2. Oktober auf der Jahrestagung der European Association for the Study of Diabetes in Mailand vorgestellt werden.

Für SC451 liegt die Herausforderung anschließend in der Übertragung dieses Prinzips auf ein standardisierbares Produkt. Sana arbeitet an präklinischen Sicherheits- und Toxikologiestudien nach festgelegten GLP-Qualitätsstandards, dem Transfer des Herstellungsverfahrens an einen Auftragsproduzenten und der Vorbereitung der klinischen Studie. Dabei kooperiert Sana mit der Mayo Clinic, einem großen US-amerikanischen Klinik- und Forschungsverbund. Die Kooperation soll Prozesse für eine sichere und skalierbare Anwendung von SC451 entwickeln. Die Mayo Clinic investierte im Zusammenhang mit der Kooperation 25 Mio. USD in Sana.

Morgan Stanley bezeichnet gerade die Herstellung als entscheidenden Skalierungstest. Im optimistischen Szenario kalkulieren die Analysten mit rund 12 Mrd. USD US-Umsatz vor Berücksichtigung des Entwicklungsrisikos. Das Basismodell setzt die Erfolgswahrscheinlichkeit des Programms dagegen nur bei 20 % an.

Die Biotech-Rally trifft auf klinische Realität

Argenx, Arrowhead, Incyte und Sana stehen an sehr unterschiedlichen Punkten ihrer Entwicklung. Argenx und Incyte verfügen bereits über milliardenschwere Produktgeschäfte. Arrowhead hat inzwischen ein RNAi-Medikament bis zur EU-Zulassung gebracht und versucht, die Technologie auf weitere Organe und Erkrankungen auszuweiten. Sana muss bei SC451 den klinischen Nachweis am Menschen erst noch erbringen.

Die nächsten Monate bringen bei allen vier Firmen wichtige Wegmarken. Argenx wartet auf Phase-3-Daten zu einem neuen Antikörper. Incyte präsentiert neue Kombinationsdaten bei Krebs. Sana treibt seinen Zelltherapie-Ansatz gegen Typ-1-Diabetes in Richtung klinischer Prüfung. Arrowhead erwartet erste klinische Daten dazu, ob seine RNAi-Technologie auch im zentralen Nervensystem den gewünschten biologischen Effekt erzielt.

Die von Morgan Stanley beschriebenen "Moonshots" sind deshalb vor allem Szenarien für den Fall eines klinischen Erfolgs. Hohen möglichen Spitzenumsätzen stehen erhebliche Entwicklungsrisiken gegenüber. Je nach Programm reichen sie von frühen Fragen zu Sicherheit und Verträglichkeit bis zum Wirksamkeitsnachweis in großen Studien. Bei Sana kommt die Frage hinzu, ob sich die Zelltherapie zuverlässig in größerem Maßstab herstellen lässt.

Nach den starken Kursgewinnen des Biotech-Sektors rücken diese Unterschiede stärker in den Vordergrund. Die nächsten Studienergebnisse werden zeigen, welche Programme wissenschaftliches Potenzial in belastbare klinische Daten übersetzen können – und damit einer realistischen kommerziellen Perspektive näherkommen.