Biotech ohne KursrauschNeue Herzdaten überzeugen, die Börse reagiert gemischt

Auf dem europäischen Kardiologenkongress ESC in München haben drei Biotechnologieunternehmen positive Daten zu Therapien gegen erhöhte Blutfettwerte vorgestellt. Von vergangenem Freitag bis Montag präsentierten CRISPR Therapeutics CH0334081137A2AT0Z, Arrowhead Pharmaceuticals US04280A1007A2AGYB und Amgen US0311621009867900 neue Analysen beziehungsweise ausführlichere Ergebnisse aus unterschiedlichen klinischen Studien. An der Börse sorgten die Nachrichten zunächst dennoch kaum für Begeisterung.

Drei Datenpakete binnen vier Tagen

Den Auftakt machte am Freitag CRISPR Therapeutics mit neuen Langzeitdaten zu einer experimentellen Genbehandlung. Am Sonntag folgte Arrowhead Pharmaceuticals mit ausführlichen Phase-3-Ergebnissen zu seinem Blutfettmittel Plozasiran. Am Montag stellte Amgen eine neue Sterblichkeitsanalyse zu seinem Cholesterinsenker Repatha vor.

Die Studien untersuchen verschiedene Patientengruppen, Behandlungen und Entwicklungsstadien und sind medizinisch daher nicht direkt miteinander vergleichbar. Gemeinsam ist ihnen die Senkung problematisch hoher Blutfettwerte, während sich die untersuchten klinischen Ziele unterscheiden.

Im Donnerstagshandel hatte sich auch die zunächst schwache Börsenreaktion auseinanderentwickelt. Amgen und Arrowhead lagen über ihren Schlusskursen vom vergangenen Freitag, CRISPR Therapeutics darunter.

Repatha stärkt ein bereits großes Geschäft

Den stärksten klinischen Befund lieferte Amgen mit Repatha, einer Injektion zur Senkung des schädlichen LDL-Cholesterins. In der klinischen Studie VESALIUS-CV wurde Repatha bei mehr als 12.000 Hochrisikopatienten mit einem Scheinmedikament verglichen. Die Teilnehmer hatten zuvor weder einen Herzinfarkt noch einen Schlaganfall erlitten. In einer vorab festgelegten Zusatzanalyse lag die Gesamtsterblichkeit unter Repatha relativ 20 % niedriger als unter Placebo.

Die geschätzte Fünfjahres-Sterblichkeit lag in der Repatha-Gruppe bei 7,9 %, in der Placebo-Gruppe bei 9,7 %. Die absolute Differenz betrug 1,8 Prozentpunkte bei einer medianen Nachbeobachtung von 4,6 Jahren.

Die neue Auswertung ergänzt bereits bekannte Erfolge der Studie. Die Hauptanalyse war schon im November 2025 positiv. Repatha senkte schwere kardiovaskuläre Erstereignisse je nach Endpunkt relativ um 19 bis 25 %. Die US-Zulassung war bereits im August 2025 auf Erwachsene mit erhöhtem Ereignisrisiko und unkontrolliertem LDL-Cholesterin erweitert worden. Die neue Mortalitätsanalyse betrifft damit einen bereits erschlossenen Markt und stärkt das medizinische Argument für einen früheren und konsequenteren Einsatz.

Repatha brachte Amgen 2025 rund 3 Mrd. USD Umsatz. Im zweiten Quartal 2026 stieg der Umsatz um 37 % auf 953 Mio. USD. Die Sterblichkeitsdaten treffen somit auf ein Produkt, dessen Geschäft bereits kräftig wächst.

Breitere Indikation entscheidet im Wettbewerb

Bei Arrowhead geht es für Anleger stärker um die Vermarktung. In den Phase-3-Studien SHASTA-3 und SHASTA-4 senkte Plozasiran die Triglyceridwerte, also bestimmte Blutfette, deutlich. Gegenüber dem Ausgangswert lag die mediane Senkung nach zwölf Monaten bei 79 beziehungsweise 81 %. In der zusammengefassten Auswertung gingen akute Fälle von Bauchspeicheldrüsenentzündung gegenüber Placebo um 78 % zurück. In beiden Studien wurden zusammen 757 Erwachsene behandelt, Plozasiran wurde alle drei Monate injiziert. Mehr als 90 % der Behandelten erreichten nach zwölf Monaten Triglyceridwerte unter 500 Milligramm je Deziliter.

Im Wettbewerb um die größere Patientengruppe ist Arrowhead allerdings nicht allein. Bei der breiteren Zulassung liegt das US-Biotechnologieunternehmen Ionis Pharmaceuticals US4622221004A2ACMZ mit seinem konkurrierenden Wirkstoff Olezarsen bereits vorn.

Arrowheads Wirkstoff Plozasiran wird in den USA unter dem Markennamen Redemplo angeboten. Seit November 2025 ist das Mittel dort für Erwachsene mit familiärer Chylomikronämie zugelassen, einer seltenen erblichen Fettstoffwechselstörung.

Ionis vermarktet seinen Wirkstoff Olezarsen unter dem Markennamen Tryngolza. Für dieses Medikament erhielt das Unternehmen im Juni 2026 bereits die breitere US-Zulassung bei schwerer Hypertriglyceridämie.

Arrowheads Rückstand betrifft damit nicht die grundsätzliche Zulassung von Plozasiran, sondern den Zugang zur deutlich größeren Patientengruppe. Arrowhead will dafür bis Jahresende 2026 einen ergänzenden Zulassungsantrag einreichen und einen gekauften Priority-Review-Gutschein einsetzen. Bei Einsatz eines solchen Gutscheins strebt die US-Arzneimittelbehörde FDA sechs statt zehn Monate Bearbeitungszeit an. Der zeitliche Rückstand hält den Wettbewerb trotz starker Studiendaten offen.

Einmalige Genbehandlung steht noch am Anfang

Bei CRISPR Therapeutics ist die wissenschaftliche Idee radikaler, der Entwicklungsstand aber noch weniger weit entwickelt. CTX310 ist eine experimentelle Genbehandlung. Sie verändert das ANGPTL3-Gen direkt in Leberzellen und soll Blutfette nach einer einmaligen Infusion langfristig senken. Das Gen enthält die Bauanleitung für ein Protein, das den Fettstoffwechsel beeinflusst. Bei 15 behandelten Patienten blieben die Effekte nach einem Jahr erhalten. In der höchsten Dosisgruppe lagen die mittleren Rückgänge bei 53 % für LDL und 48 % für Triglyceride.

Die Einjahresdaten wurden parallel zum Kongress in der medizinischen Fachzeitschrift New England Journal of Medicine veröffentlicht. In Phase 1a stand die Sicherheit im Zentrum. Der primäre Endpunkt erfasste unerwünschte Ereignisse einschließlich dosisbegrenzender Nebenwirkungen. Für einen Wirksamkeitsvergleich mit Konkurrenzprodukten reichen 15 Patienten noch nicht aus. CRISPR hat CTX310 inzwischen in Phase 1b weitergeführt, mit laufenden Studien in den USA und außerhalb.

Vergleiche mit Plozasiran oder Tryngolza bleiben deshalb nur orientierend. Die Studien unterscheiden sich bei Patientenauswahl, Entwicklungsphase und Zielgrößen deutlich. Entscheidend werden größere Datensätze sowie klarere Aussagen zur Dauerhaftigkeit und Sicherheit der Geneditierung.

Börse bewertet drei unterschiedliche Reifestufen

Die drei Datenpakete sehen medizinisch positiv aus, tragen wirtschaftlich aber unterschiedlich weit. Bei Amgen betreffen sie ein etabliertes Milliardenprodukt mit wachsendem Umsatz. Bei Arrowhead geht es um die Ausweitung eines bereits zugelassenen Wirkstoffs in einen größeren, umkämpften Markt. Bei CRISPR steht erst der Übergang von kleinen Sicherheitsstudien zu aussagekräftigeren Wirksamkeitsdaten an.

Die inzwischen auseinanderlaufenden Kurse lassen sich nicht als einheitliches Urteil über die Forschung lesen. Bei Amgen zählt nun, ob die neuen Daten die Verschreibungen weiter beschleunigen. Bei Arrowhead rückt die breitere Zulassung ins Zentrum. CRISPR muss zeigen, dass die Einmaltherapie auch in größeren Studien dauerhaft sicher und konkurrenzfähig bleibt.